Année 1998 – Vaincre les Maladies Lysosomales – Rare mais pas seul ! https://www.vml-asso.org Site officiel d’information de l’association VML (Vaincre les Maladies Lysosomales), qui recense les 53 maladies génétiques rares lysosomales Mon, 29 Jan 2024 15:37:20 +0000 fr-FR hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.4.3 https://www.vml-asso.org/wp-content/uploads/2023/01/LYSOSOME-150x150.png Année 1998 – Vaincre les Maladies Lysosomales – Rare mais pas seul ! https://www.vml-asso.org 32 32 Glycogénose de type II (maladie de Pompe) : transfert du gène de l’alpha-glucosidase in vivo au moyen d’un vecteur adénoviral https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/glycogenose-de-type-ii-maladie-de-pompe-transfert-du-gene-de-lalpha-glucosidase-in-vivo-au-moyen-dun-vecteur-adenoviral/ Tue, 20 Jun 2023 12:37:31 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5417 Kémal AZIBI
INSERM U 129 – Paris
Financement bourse VML : 13 700 €

]]> Caractérisation des transcrits majoritaires. Mécanismes moléculaires à l’origine de la maladie de Hunter (MPS II) chez deux sujets féminins https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/caracterisation-des-transcrits-majoritaires-mecanismes-moleculaires-a-lorigine-de-la-maladie-de-hunter-mps-ii-chez-deux-sujets-feminins/ Tue, 20 Jun 2023 12:36:51 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5415 Stéphane CUDRY
Service de Biochimie Pédiatrique – Lyon
Financement bourse VML : 6 100 €

]]> Evaluation de deux stratégies de correction de l’atteinte neurologique chez le mutant GUSmsp https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/evaluation-de-deux-strategies-de-correction-de-latteinte-neurologique-chez-le-mutant-gusmsp/ Tue, 20 Jun 2023 12:36:15 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5413 Che SERGUERA
CJF 9711 INSERM – Paris
Financement bourse VML : 11 900 €

]]> Utilisation à but thérapeutique d’un adénovirus HEXB dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/utilisation-a-but-therapeutique-dun-adenovirus-hexb-dans-le-modele-murin-de-la-maladie-de-sandhoff/ Tue, 20 Jun 2023 12:35:31 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5411 Najet FATHI
Laboratoire de Génétique – Paris
Financement bourse VML : 11 900 €

]]> Caractérisation du transporteur lysosomique des oligosaccharides libres, ce qui représente une première étape dans la compréhension d’un nouveau métabolisme lysosomique https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/caracterisation-du-transporteur-lysosomique-des-oligosaccharides-libres-ce-qui-represente-une-premiere-etape-dans-la-comprehension-dun-nouveau-metabolisme-lysosomique/ Tue, 20 Jun 2023 12:34:23 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5408 Stuart MOORE
INSERM U 410 – Paris
Financement bourse VML : 13 700 €

]]> Transfet de gène dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff à l’aide d’un vecteur adénoviral https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/transfet-de-gene-dans-le-modele-murin-de-la-maladie-de-sandhoff-a-laide-dun-vecteur-adenoviral/ Tue, 20 Jun 2023 12:29:48 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5400 Catherine CAILLAUD
Laboratoire de génétique – Paris
Financement : 15 200 €

]]> Evaluation de deux stratégies de correction de l’atteinte neurologique chez le mutant GUSmps https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/evaluation-de-deux-strategies-de-correction-de-latteinte-neurologique-chez-le-mutant-gusmps/ Tue, 20 Jun 2023 12:29:05 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5398 François LACHAPELLE
CJF 9711 INSERM – Paris
Financement bourse VML : 18 300 €

]]> Thérapie à l’échelle cellulaire de la maladie de Farber https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/therapie-a-lechelle-cellulaire-de-la-maladie-de-farber/ Tue, 20 Jun 2023 12:26:09 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5394 Thierry LEVADE
INSERM U 466 – Toulouse
Financement bourse VML : 9 150 €

]]> Expression d’ADNc mutants de l’alpha-galactosidase A de patients atteints de la maladie de Fabry https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/expression-dadnc-mutants-de-lalpha-galactosidase-a-de-patients-atteints-de-la-maladie-de-fabry/ Tue, 20 Jun 2023 12:25:38 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5392 Roselyne FROISSART
Hôpital Debrousse – Lyon
Financement bourse VML : 14 000 €

]]> Mutagénèse dirigée basée sur des prédictions structurales pour 2 glycosyl hydrolases lysosomales : iduronidase et glucocérébrosidase https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/mutagenese-dirigee-basee-sur-des-predictions-structurales-pour-2-glycosyl-hydrolases-lysosomales-iduronidase-et-glucocerebrosidase/ Tue, 20 Jun 2023 12:24:22 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5389 Pierre LEHN
INSERM U 458 – Paris
Financement bourse VML : 12 200 €

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