Année 2011 – Vaincre les Maladies Lysosomales – Rare mais pas seul ! https://www.vml-asso.org Site officiel d’information de l’association VML (Vaincre les Maladies Lysosomales), qui recense les 53 maladies génétiques rares lysosomales Thu, 25 Jan 2024 21:48:33 +0000 fr-FR hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.4.3 https://www.vml-asso.org/wp-content/uploads/2023/01/LYSOSOME-150x150.png Année 2011 – Vaincre les Maladies Lysosomales – Rare mais pas seul ! https://www.vml-asso.org 32 32 Néoglycoenzymes : une nouvelle stratégie d’enzymothérapie substitutive https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/neoglycoenzymes-une-nouvelle-strategie-denzymotherapie-substitutive/ Wed, 21 Jun 2023 07:56:15 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=5581 Docteur Magali GARY-BOBO
CNRS Montpellier, France
Financement VML 2011 : 46 500 €
Descriptif et intérêt :
L’équipe a précédemment élaborée de nouveaux signaux de ciblage vers le lysosome qui sont ajoutés sur les enzymes recombinantes (néoglycoenzymes). Ces signaux semblent plus puissants que le signal naturel et les néoglycoenzymes présentent une capacité de pénétration dans les cellules supérieure et devraient donc être efficaces à des doses inférieures.
L’étape actuelle consiste à mettre au point la reproductibilité de la synthèse de ces néoglycoenzymes et à vérifier leur efficacité thérapeutique chez des modèles souris.

]]> Néoglycoenzymes: une nouvelle stratégie d’enzymothérapie substitutive https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/neoglycoenzymes-une-nouvelle-strategie-d-enzymotherapie-substitutive/ Fri, 14 Dec 2012 15:42:33 +0000 https://www.vml-asso.org/2012/12/14/neoglycoenzymes-une-nouvelle-strategie-d-enzymotherapie-substitutive/ Docteur Magali GARY-BOBO
CNRS Montpellier, France
Financement VML 2011 : 46 500 €
Descriptif et intérêt:
L’équipe a précédemment élaborée de nouveaux signaux de ciblage vers le lysosome qui sont ajoutés sur les enzymes recombinantes (néoglycoenzymes). Ces signaux semblent plus puissants que le signal naturel et les néoglycoenzymes présentent une capacité de pénétration dans les cellules supérieure et devraient donc être efficaces à des doses inférieures.
L’étape actuelle consiste à mettre au point la reproductibilité de la synthèse de ces néoglycoenzymes et à vérifier leur efficacité thérapeutique chez des modèles souris.

]]> Iminogalactolipides: des agents pharmacologiques contre la maladie de Krabbe? https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/iminogalactolipides-des-agents-pharmacologiques-contre-la-maladie-de-krabbe/ Fri, 14 Dec 2012 15:10:03 +0000 https://www.vml-asso.org/2012/12/14/iminogalactolipides-des-agents-pharmacologiques-contre-la-maladie-de-krabbe/ Docteur Olivier R. MARTIN
Institut de Chimie Organique et Analytique (ICOA), Orléans – France
Financement VML 2011 : 23 000€
Descriptif et intérêt:
Le projet consiste à concevoir et synthétiser un ensemble de petites molécules qui seraient suceptibles d’établir de fortes interactions avec l’enzyme inactive dans la maladie de Krabbe. Ces molécules seront testées en collaboration avec des équipes de biologistes et enzymologistes sur des cellules malades.

]]> Sélection VML 2011 https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/selection-vml-2011/ Thu, 08 Nov 2012 18:01:26 +0000 https://www.vml-asso.org/2012/11/08/selection-vml-2011/ Pour cette année, l’association Vaincre les Maladies Lysosomales n’a pas émis d’appel d’offre à projets.
Deux programmes de recherche ont toutefois été sélectionnés et financés sur une procédure identique de validation aux projets présentés par le biais d’un appel d’offre classique.

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