Année 2014 – Vaincre les Maladies Lysosomales – Rare mais pas seul ! https://www.vml-asso.org Site officiel d’information de l’association VML (Vaincre les Maladies Lysosomales), qui recense les 53 maladies génétiques rares lysosomales Wed, 24 Jan 2024 23:30:59 +0000 fr-FR hourly 1 https://wordpress.org/?v=6.4.3 https://www.vml-asso.org/wp-content/uploads/2023/01/LYSOSOME-150x150.png Année 2014 – Vaincre les Maladies Lysosomales – Rare mais pas seul ! https://www.vml-asso.org 32 32 MPS II – Evaluation neurologique et comportemental de patients traités par enzymothérapie substitutive. https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/mps-ii-evaluation-neurologique-et-comportemental-de-patients-traites-par-800/ Wed, 10 May 2023 16:15:19 +0000 https://www.vml-asso.org/?p=1300 Evaluation du devenir neurologique et comportemental de patients atteints de MPS II traités avant l’âge de 5 ans par enzymothérapie substitutive.
Docteur Vassili Valayannopoulos
Hôpital Necker – Enfants malades
Financement VML 2014 : 14 875 €

]]> Etudes précliniques et moléculaires de la Cystinose https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/etudes-precliniques-et-moleculaires-de-la-cystinose-762/ Fri, 02 Dec 2016 16:08:11 +0000 https://www.vml-asso.org/2016/12/02/etudes-precliniques-et-moleculaires-de-la-cystinose-762/ Etudes précliniques et moléculaires de la Cystinose
Mlle Tatiana Lobry
Laboratoire : Université de Californie, San Diego
Financement 2014 VML : 46 000 €

]]> Maladie de Gaucher – évaluation suivi programme d’Education Thérapeutique https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/maladie-de-gaucher-evaluation-suivi-programme-d-education-therapeutique/ Fri, 02 Dec 2016 16:06:20 +0000 https://www.vml-asso.org/2016/12/02/maladie-de-gaucher-evaluation-suivi-programme-d-education-therapeutique/ Maladie de Gaucher, expérience vécue de patients dans le cadre d’un programme d’Education Thérapeutique
Docteur Arnaud Alessandrin
Hôpital Haut Lévêque – CHU Bordeaux,
Financement VML 2014 : 6 400 €

]]> MPS II – Evaluation neurologique et comportemental de patients traités par enzymothérapie substitutive. https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/mps-ii-evaluation-neurologique-et-comportemental-de-patients-traites-par/ Fri, 02 Dec 2016 16:04:49 +0000 https://www.vml-asso.org/2016/12/02/mps-ii-evaluation-neurologique-et-comportemental-de-patients-traites-par/ Evaluation du devenir neurologique et comportemental de patients atteints de MPS II traités avant l’âge de 5 ans par enzymothérapie substitutive.
Docteur Vassili Valayannopoulos
Hôpital Necker – Enfants malades
Financement VML 2014 : 14 875 €

]]> Impact enzymotherapie dans la maladie de Fabry https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/impact-enzymotherapie-dans-la-maladie-de-fabry/ Fri, 02 Dec 2016 16:02:58 +0000 https://www.vml-asso.org/2016/12/02/impact-enzymotherapie-dans-la-maladie-de-fabry/ Exploration de l’immunité cellulaire et humorale au cours de l’enzymothérapie substitutive et de leurs impacts dans la maladie de Fabry.
Docteurs Olivier Benveniste et Olivier Lidove
Laboratoire : Inserm UMR 974 – Hôpital de la Pitié Salpêtrière –
Financement VML 2014 : 15 250 €

]]> Thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/therapie-genique-de-la-leucodystrophie-metachromatique/ Fri, 02 Dec 2016 16:00:44 +0000 https://www.vml-asso.org/2016/12/02/therapie-genique-de-la-leucodystrophie-metachromatique/ Thérapie génique de la leucodystrophie métachromatique par injection combinée intracérébrale et intrathécale de vecteurs adéno-associés (AAV).
Docteur Caroline SEVIN
Laboratoire : Inserm U986 – Hôpital Bicêtre,
Financement VML 2014 : 40 000 €

]]> Transition Enfant-Adulte et prise en charge des patients https://www.vml-asso.org/programme-de-recherche/transition-enfant-adulte-et-prise-en-charge-des-patients/ Tue, 02 Dec 2014 16:10:40 +0000 https://www.vml-asso.org/2016/12/02/transition-enfant-adulte-et-prise-en-charge-des-patients/ Transition Enfant-Adulte dans la prise en charge des patients souffrant d’une maladie lysosomale
Projet TENALYS
Financement 2014 VML : 15 000 €

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